Kanuma è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti di ogni età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale ( LAL-d ). Il deficit di lipasi acida lisosomiale è una malattia ... leggi
Elaprase, il cui principio attivo è Idursulfasi, trova indicazione nel trattamento dei pazienti affetti da sindrome di Hunter ed è previsto per un impiego a lungo termine. La sindrome di Hunter, de ... leggi
Replagal è una soluzione per l’infusione, contenente il principio attivo Agalsidasi alfa. Replagal è impiegato per il trattamento dei pazienti con malattia di Fabry, un raro disordine ereditario. ... leggi
Myozyme, il cui principio attivo è l’Alglucosidasi alfa, è impiegato per il trattamento dei pazienti con malattia di Pompe, una rara patologia ereditaria. Nei pazienti affetti da questa malattia si ... leggi
La terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ) riduce l’epatosplenomegalia e migliora i parametri ematologici nella malattia di Gaucher di tipo I entro 6-24 mesi. Miglustat ... leggi